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L'essentiel par l'éditeur
Les médicaments orphelins, essentiels pour traiter les maladies rares, bénéficient d'un cadre réglementaire spécifique en France et en Europe. Le Plan national maladies rares (PNMR) et le règlement européen n° 141/2000 favorisent leur développement par des incitations fiscales et des autorisations de mise sur le marché accélérées. Malgré des progrès, des défis subsistent, notamment en matière de financement et de coopération internationale pour la recherche. Les dispositifs d'ATU et d'ALD assurent un accès anticipé et une prise en charge efficace.
La notion de médicament orphelin, qui est apparue dans les années 1980 aux États-Unis (Orphan Drugs), désigne un ensemble de médicaments dépourvus de parents industriels, car n’ayant pas d’intérêt commercial dans le cadre d’une économie de marché libérale. Ils sont considérés comme destinés au traitement de pathologies rares, elles-mêmes orphelines, quand la molécule présentant une action thérapeutique n’est pas disponible sur le marché.
Malgré l’absence d’études épidémiologiques exhaustives, on estime qu’environ 6 % de la population mondiale est atteinte d’une maladie rare. Cela représente 4 millions de personnes en France et 24 millions en Europe. La majorité de ces maladies apparaissent précocement dans la vie. Elles diminuent l’espérance de vie et risquent d’en...
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