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Santé Maîtrise des risques et de la qualité Le rôle des usagers pour les médicaments orphelins

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Le rôle des usagers pour les médicaments orphelins

Nos fiches mettent en partage l’expérience terrain. Elles vous offrent un décryptage synthétique d’une problématique et vous accompagnent dans la compréhension des différents enjeux.

Contexte

La France dispose depuis les années 1990 d’une politique spécifique en matière de maladies rares et de médicaments orphelins, en lien avec les associations de malades. Ces médicaments sont considérés comme destinés au traitement de pathologies rares.

Cette fiche a pour objet de présenter cette politique ainsi que les objectifs des plans nationaux maladies rares (PNMR) et de rappeler la place du Haut Conseil de la santé publique (HCSP) dans cette démarche.

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La notion de médicament orphelin

La notion de médicament orphelin, qui est apparue dans les années 1980 aux États-Unis (Orphan Drugs), désigne un ensemble de médicaments dépourvus de parents industriels, car n’ayant pas d’intérêt commercial dans le cadre d’une économie de marché libérale. Ils sont considérés comme destinés au traitement de pathologies rares, elles-mêmes orphelines, quand la molécule présentant une action thérapeutique n’est pas disponible sur le marché.

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