Malgré la crise sanitaire, la HAS estime que son plan d’évaluation des médicaments innovants lancé en janvier 2020, est en bonne voie : immunothérapie, thérapies géniques et cellulaires, les industriels recourent plus souvent aux possibilités de procédures accélérées pour obtenir leur remboursement.
Ces délais raccourcis s’accompagnent néanmoins de conditions pour voir si les promesses du traitement sont effectivement tenues.
Depuis janvier, la commission de la transparence – instance de la HAS qui évalue les médicaments en vue de leur prise en charge par la collectivité – a rendu 265 avis dont 12 reconnaissent un haut niveau de progrès.
Elle a ainsi attribué des niveaux d’amélioration de service rendu élevés, par exemple au vaccin Ervebo contre le virus Ebola, d’une efficacité majeure, ou encore à un anti-cancéreux de première ligne contre le carcinome rénal avancé, le pembrolizumab, relève le professeur Christian Thuillez qui préside cette commission stratégique jusqu’à fin juin 2020.
Ces médicaments prometteurs ne concernent pas seulement la cancérologie, souligne-t-il, mais aussi la mucoviscidose (le Symkevi), les maladies infectieuses (comme par exemple le Vaborem, un antibiotique de dernier recours contre certaines entérobactéries résistantes aux autres traitements) ou encore une maladie génétique du sang, la bêta-thalassémie (le Zynteglo).
« Pour le Zynteglo, on manque de recul », il faudra voir combien de temps à moyen et long terme, cette thérapie génétique permet de se passer de transfusions sanguines, explique Mathilde Grande, cheffe du service Évaluation des médicaments à la HAS.
Pour trois traitements en cancérologie, les évaluations « conditionnelles » ont été revues cette année. La commission de transparence a dégradé la note de deux médicaments contre le cancer (l’avelumab et le crizotinib), estimant les promesses non tenues, faute d’avoir fourni les études complémentaires nécessaires. En revanche celle du 3e médicament a été rehaussée, le daratumumab, « sur la base du gain désormais démontré sur la survie des patients ». Ces décisions influent sur la prise en charge.
La qualité de vie que confère ou pas le traitement est un critère important pour l’évaluation, souligne le Pr Thuilliez. D’où l’apport des associations de patients qui siègent et ont droit de vote à la commission.
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